Start av Kaftrio!

N

u var det ett tag sen sist. Jag har inte mått så bra så sommaren har enbart varit fylld av infektioner och dropp som följd. Varit utan dropp ca 3 veckor sen juni så inte många dagar utan alltså. Fick dessutom lunginflammation och där efter kändes det som lungorna var fyllda med betong vilket de såg på röntgen att lungorna var fyllda med slem. Så känslan jag hade stämde alltså fast det var slem istället för betong.

Under sommaren har också blivit godkänt i Sverige att ett läkemedels företag vid namn Vertex får introducera sitt läkemedel i form av s k a compassion use program (CUP). Det innebär att Vertex som tagit fram läkemedlet får använda det på ett fåtal patienter för uppföljning.  Detta för att förhoppningsvis kunna lansera läkemedlet senare till alla de Cf patienter som kan ska kunna ta detta läkemedel. Lite som en studie fast läkemedlet redan finns. I USA har det snart redan funnits i ett år och nu när även Europakomissionen godkänt det så kan Sverige börja behandla frågan om man ska ta in läkemedlet här. Som sagt de har godkänt att de får använda det i studiesyfte. Då jag tror att detta skulle gynna mig och ev kunna göra så en ev transplantation kan flyttas på framtiden var jag mycket angelägen att få läkarna gå med på att jag skulle få testa. Så de la in en ansökan om det till företaget. Vertex har vissa kriterier man måste uppfylla för att få vara med. Du ska ha en lungfunktion under 40%, vara på gång att sättas på väntelista eller sitta på väntelistan. Eftersom jag har relativt bra lungkapacitet så föll ju det bort men eftersom jag nu sitter på väntelistan så gjorde vi ett försök att ansöka och till min stora glädje blev jag godkänd. Alltså jag bara stört grät när läkaren ringde om beskedet. Kunde inte komma lägligare nu när jag mått skit så länge. Jaha tänker ni vad är det som är så fantastiskt med detta läkemedel. Jo alla har ju två genuppsättningar av Cf gener en från vardera förälder. Dessa finns i ca 2000 olika mutationer som man vet idag. Jag har en som är bland de vanligaste den heter delF508 den andra som jag har heter 394delTT. Dessa finns alltså i mängder av kombinationer och det skiljer sig också hur de är i olika delar av världen. Den här medicinen som i USA heter Trikafta ska i Europa heta Kaftrio fast det är exakt samma medicin. Den inriktar sig på den mutationen som heter delF508 eftersom större delen av Cf:are i världen bär på minst en sådan. 

Avtal om CUP.

Lite snabb info om Kaftrio: 

Kaftrio är ett kombinationspreparat bestående av tre verksamma substanser: Ivacaftor, Tezacaftor, samt Elexacaftor. Tillsammans kan dessa tre verksamma substanser få det defekta Cftr-proteinet att fungera lite bättre hos alla dem som har minst en f508del-mutation. Lungfunktionen mätt i Fev1* steg med 14,3%-enheter jämfört med placebogruppen. Antalet exacerbationer** minskade med 63%, (från 113 stycken i placebogruppen ch 41 stycken i den aktiva gruppen som fick Trikafta/Kaftrio. Antalet exacerbationer som krävde till vård på sjukhus minskade med 71%. Antalet exacerbationer som krävde intravenös antibiotika minskade med hela 78% (från 51 stycken i placebogruppen till 11 i Trikafta-gruppen) Svettkloridhalten minskade med 41,8 mmol/L och BMI, dvs vikten i relation till längden, ökade med 1 kg/m2 Symtom av andningspåverkan, mätt enligt “Respiratory Symtoms Score, förbättrades signifikant, vilket bl.a innebar: mindre slem, mindre hosta, mindre svårigheter att andas 

*(mängden luft som en person kan blåsa ut på en sekund vid ett spirometritest) 

** Exacerbation är en förvärring av den bakteriella infektionen i lungorna, dvs att bakterierna som vanligtvis finns i lungorna växer till sig. 

Kaftrio har endast effekt så länge som det tas och innebär livslång behandling, för att symtomen på CF inte ska återgå till hur det var för den enskilda patienten innan påbörjad behandling. Kaftrio är inte heller genterapi och modifierar inte mutationerna permanent. Ändå har Kaftrio haft så pass bra effekt på så många med CF, att det är det närmaste vi kan komma ett botemedel idag, för dem som kan ta det och har bra effekt. Det innebär för många att livet med CF kan bli betydligt lättare och kräva mindre tid och energi. Barn och unga som inte ännu har hunnit få allt för stora lungskador och symtom från sin CF, skulle kunna ha ett liv där de aldrig behöver märka av sin CF på det sätt som tidigare generationer av CF-patienter har fått. 

De CF-patienter som är i särskilt akut behov av Kaftrio och befinner sig på transplantationslistan kan få en begäran om Kaftrio innan EMA-godkännande, prövad av NT-rådet, om ens CF-läkare anser att det är motiverat. Hittills har ett litet antal patienter fått Kaftrio beviljat och finansierat av sina regioner på det här viset men det rör sig ännu om ett ytterst litet antal. Det finns även möjlighet att få Kaftrio genom CUP (compassion use program), där behandlande läkare ansöker om Kaftrio direkt till Vertex. För mer info gå in på: 

https://www.trikafta.com

https://citronfjarilen.se/trikafta/

Sagt och gjort en vecka efter att jag fick beskedet fick jag komma till Lund onsdag till torsdag och starta. Man tar 2 tabletter på morgonen och en på kvällen gärna så exakt 12 timmar mellan man kan. Dessa ska tas i samband med måltid eller att man äter ngt fettrikt då de är fettlösliga. Jag fick göra ett svettest, blåsa och göra lungröntgen sen ta en massa blodprover sen var det dags. Klockan 09.00 tog jag första tabletten. På eftermiddagen vid två började mitt slem lossna mer och mer och mer... på kvällen när jag skulle göra min andningsgympa gick det knappt slemmet kom i massor. Jag tror och då ligger jag nog i underkant att mellan eftermiddagen när det började röra på sig till följande morgon kom det minst 2 dl slem. En total utrensning alltså. Det var dessutom innan jag tagit andra tabletten på kvällen så den hade en direkt verkan. Torsdagen fortsatte lika dant fast något mindre slem.  

Kaftrio

Fredagen började jag känna att kroppen började kännas så lätt på ngt vis. Innan har jag börjat bli så trött i kroppen och den kändes som jag gick med sand i hela kroppen så tung men nu kändes det som all sand runnit ur och jag känner mig nu så mycket lättare i kroppen, lätt att andas och nu såhär drygt en vecka senare har jag nästan inget slem eller hosta heller för den delen. Orken har börjat komma tillbaka och jag har varit hos hästarna flera dagar denna veckan vilket jag inte vet när jag orkade sist. Orkat laga mat när som helst oavsett vad jag gjort innan. Slutade med droppet i onsdags så nu ska det bli spännande och se om även det märks direkt eller om det kommer senare eller inte blir bättre alls. Så spännande och roligt. 

Jag är fortfarande på väntelistan då vi inte vet utfallet av detta än och läkaren vill att kommer ett erbjudande inom 6 månader så tyckte han jag skulle ta det då man inte vet när nästa chans till nya lungor kommer men jag vill ju ge detta en chans också så jag sitter i en svår sits. Fortsätter det så här och infektionerna går ner vill jag ju givetvis vänta att bli transplanterad. Man kan sättas på paus på väntelistan men som sagt det vill de vänta på och innan dess kan det ju bli ett erbjudande om nya lungor. Jag hoppas nästan att de inte hör av sig det närmaste halvåret så jag får chans att utvärdera detta ordentligt. Jag sitter lite i en rävsax kan man säga. Jag är den enda med Kaftrio som står på listan än så länge så de är lika frågande som jag. Jag var hos sjukgymnasten i onsdags och gjorde ett blås. Första blåset efter star och exakt en vecka efter och med tanke på hur det gick är man ju spänd inför framtiden. Bästa blåset på nästan 2 år. Nu är det inte så mycket kapaciteten och procenten av lungorna som är mitt primära mål med denna super duper medicin utan mitt mål är att få bort så mycket av hostan det bara går och mina infektioner för kan jag bara få bort dem så slipper lungorna bli skadade lika fort. De skador man redan har i lungorna försvinner inte för de är som ärr kan man säga men istället för slem så har jag nu luft och slemmet ja där är ju där bakterierna trivs. Så mindre slem borde innebära mindre infektioner. 

Onsdagens blås FEV1 och FVC är de man tittar på mest.

Blåset 2018 som ligger närmast det blås jag gjorde i onsdags.

Hoppas ni orkat läsa allt och jag hoppas skriva här då och då hur det går på min nya resa. Nu håller vi tummarna att detta ska ge resultat och att jag inte behöver en transplantation än på väldigt länge.